Con este mismo título describíamos hace unos meses en esta misma página que la FDA había aprobado el fármaco llamado Spinraza (Nusinersen) desarrollado mediante ingeniería genética por la farmacéutica Ionis y patentado por Biogen para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), y que ese tratamiento también había sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento en junio de este mismo año. 

La AME es una enfermedad genética que, aunque poco frecuente, afecta a niños en diferentes fases de su desarrollo, de forma similar a como lo hace la ELA en adultos, si bien su etiopatogenia es distinta.