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Al fin Spinraza

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Al fin Spinraza

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Domingo 17 de Septiembre de 2017 20:09

 

Al fin Spinraza

 

Con este mismo título describíamos hace unos meses en esta misma página que la FDA había aprobado el fármaco llamado Spinraza (Nusinersen) desarrollado mediante ingeniería genética por la farmacéutica Ionis y patentado por Biogen para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), y que ese tratamiento también había sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento en junio de este mismo año. Con ello aparecía una alternativa, viable y segura, para una enfermedad genética hasta entonces sin curación caracterizada por la deleción del exón 7 en el gen SMN1 (gen de supervivencia de neuronas motoras medulares). Esa deleción lleva a que cuando la enfermedad se manifiesta tras el nacimiento las expectativas de vida del paciente no sobrepasaban los seis meses, mientras que cuando las manifestaciones comienzan a mostrarse entre los 6 y 18 meses las posibilidades vitales no van más allá de la adolescencia.

¿Qué hizo Ionis para conseguir un tratamiento que cure la enfermedad?. Pues conseguir, mediante un oligonucleótido antisentido que se une al exón 7 del ARN mensajero inmaduro del gen SMN2 (segundo gen de supervivencia de motoneuronas, en cuya transcripción fisiológica no existe ese exón 7, insuficiente para prevenir la muerte neuronal), que la expresión de ese gen sea similar a la del gen SMN1 (conservando el exón 7 del gen) y que, por tanto, la ausencia del SMN1 se vea compensada. Los resultados de los ensayos clínicos en USA fueron espectaculares, hasta el punto de que bebés condenados a morir antes de los seis meses de edad (por falta de inervación motora y parálisis respiratoria), sean hoy unos niños dotados de plena movilidad y prácticamente normales.

¿Cuál es el problema?. El elevado coste del tratamiento, estimado en unos 700.000 dólares por niño el primer año del tratamiento (que debe ser realizado de por vida), y unos 350.000 dólares en los años siguientes, un coste que solamente la Sanidad pública puede asumir.

Pues bien, hoy hemos conocido que el primer niño que ha recibido este tratamiento en España es un niño gallego de tres años, algo de lo que como gallegos nos sentimos orgullosos y queremos que aquí quede constancia de nuestro aplauso a la Xunta de Galicia por haber financiado este tratamiento como de seguro hará con los otros pacientes que en Galicia padecen esta enfermedad. Pero aunque lo logrado es tremendamente importante, no podemos tirar las campanas al vuelo, pues el que se cure la enfermedad no significa que los daños que ésta haya producido previamente se vean revertidos con Spinraza. Acortamientos tendinosos que llevan a flexión de rodillas, que habrá que corregir; escoliosis vertebral que habrá que operar, rehabilitación y tratar de que se creen nuevas motoneuronas y conexiones que substituyan a las que antes de Spinraza se han perdido, algo que el tratamiento no va a recuperar. En suma, mucho más dinero a invertir, al margen de que como comentamos, el tratamiento debe ser de por vida.

El primer paso está dado y, repito, como gallego me siento orgulloso de que nuestro gobierno autonómico haya sido el primero en darlo.

Qué importante sería el destinar más dinero a la investigación, a la biotecnología para que en vez de tener que importar a altísimos precios se pudiese exportar. Inteligencias sobran, en Galicia y en el Estado, para ello, pero en estos momentos, para algunos, hay otras prioridades sin sentido, y no hablamos de Galicia…

En fin, tras haber conocido a unos 14 niños con AME, me alegro de corazón de que la solución haya llegado, por fin, para ellos. Bienvenido Spinraza y gracias Galicia. 

Jesús Devesa

 

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